In questi studi, parte dei soggetti viene sottoposta ad un intervento (in genere, ma non necessariamente, un farmaco). Mentra un secondo gruppo (di controllo) viene sottoposto ad un altro intervento. Questo secondo intervento può essere costituito dal placebo, e cioè da un prodotto privo di effetti farmacologici diretti. Ambedue i gruppi vengono quindi seguiti per un tempo predefinito. La differenza nell’incidenza degli eventi di interesse osservata nei due gruppi viene attribuita al trattamento somministrato.